EU-Pharma-Gesetzgebung: Geplante Regelungen erschweren Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen

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Wien (ots) –

Weniger neue Therapien für Patient*innen zu befürchten

Derzeit befindet sich die gesamte EU-Pharma-Gesetzgebung in Verhandlung. Dabei sollen auch die Regelungen, die Therapien für seltene Erkrankungen betreffen, neu definiert werden. Expert*innen befürchten, dass die geplanten Regelungen – insbesondere durch die Verkürzung der Schutzzeiten – den Anreiz zu forschen für Unternehmen im Bereich der seltenen Erkrankungen verringern. Dies hätte zur Folge, dass sich die Verfügbarkeit adäquater Therapien für Patient*innen verringert, und würde sich auch auf den Wirtschafts- und Wissenschaftsstandort Europa und Österreich auswirken. AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health), ein österreichisches Unternehmen, das seit über 25 Jahren im Bereich der seltenen Erkrankungen forscht, machte gemeinsam mit Susanne Greber-Platzer, Expertin der MedUni Wien auf eben diesem Gebiet, auf diese für Patient*innen möglicherweise nachteilige Situation aufmerksam.

In Österreich sind rund 400.000 Menschen von einer seltenen Erkrankung betroffen. Für rund 95 Prozent dieser Erkrankungen gibt es derzeit keine adäquaten Therapien. Der Bedarf an sicheren und verfügbaren Arzneimitteln für diese Indikationen ist daher groß.

Susanne Greber-Platzer, Leiterin der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde von MedUni Wien und AKH Wien, forscht im Bereich der seltenen Erkrankungen und sagt dazu: „Dass sich der Gesundheitsstandard in den vergangenen Jahrzehnten stark verbessert hat, ist auf die rege Forschungs- und Entwicklungstätigkeit in der Medizin zurückzuführen. Gerade auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen, wo es nur wenige Therapieoptionen gibt, sind Forschung und Entwicklung entscheidend, um die Lebensqualität und -erwartung von Betroffenen zu verbessern.“

Geplante EU-Gesetzgebung macht Forschungstätigkeit unattraktiver

Die Ziele der EU-Pharma-Gesetzgebung („EU Pharma Package“) sind die Sicherung des Zugangs zu Medikamenten, die Verfügbarkeit und die Leistbarkeit der Produkte. Der derzeitige Entwurf könnte diese Ziele aber gefährden, insbesondere etwa durch verkürzten Unterlagenschutz und die Verkürzung der Marktexklusivität. Denn der Entwurf für die neue EU-Pharmaregulierung sieht vor, die Schutzfristen zu verkürzen und eine mögliche Verlängerung an zusätzliche Bedingungen zu knüpfen.

Martin Steinhart, CEO von AOP Health, erklärt am Beispiel der aktuellen Forschungstätigkeit des Unternehmens, dass Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen bereits jetzt herausfordernd ist: „Um ein Arzneimittel für eine seltene Blutkrebserkrankung zu erforschen, schließen wir rund 120 Patient*innen in 10 Ländern in die Studie ein; wir rechnen mit etwa 450.000 zu generierenden Datenpunkten und Kosten von fast 100.000 Euro pro Patient*in über rund sechs Jahren. Wenn die Schutzzeiten für eine solche Therapie, wenn sie überhaupt zur Zulassung kommt, verkürzt werden, sinken die Chancen, die hohen Kosten jemals zu decken. Somit sinkt der Anreiz für Unternehmen wie uns, viele Jahre und Ressourcen in die Forschung zu investieren.“ Kürzere Schutzzeiträume, in dem Pharmaunternehmen ihre Entwicklung exklusiv vermarkten können, würden so den Anreiz schmälern, sich in diesem ohnehin herausfordernden Geschäftsfeld zu engagieren.

Weniger Therapien für Patient*innen befürchtet

Die Pharmaindustrie erforscht und entwickelt neue Therapien für seltene Erkrankungen. Da die Kosten und die regulatorischen Auflagen für die Entwicklung von Therapien in diesem Bereich genauso hoch sind, wie bei häufigen Erkrankungen, die Anzahl der Betroffenen aber gering ist, ist das Engagement auf dem Gebiet besonders schwierig. Die geplante Gesetzgebung baut weitere Hürden, die Forschungstätigkeit weniger attraktiv machen und damit letztendlich die ohnehin nicht ausreichende Versorgung der Patient*innen weiter verschlechtern. Denn das Ausbleiben von Forschung würde den Patient*innen die Chance nehmen, neue Therapien zu erhalten. Johanna Grames, Gesundheitsökonomin und Public Affairs Verantwortliche bei AOP Health legt die Hintergründe dafür offen: “Pharmazeutische und klinische Forschung ist herausfordernd. So ist zum Beispiel nur eines von zwanzig onkologischen Forschungsprogrammen erfolgreich. Im Bereich der seltenen Erkrankungen sind die meisten Krankheitsbilder noch völlig unerforscht: Wir bewegen uns also in einem noch schwierigeren Umfeld. Wird die Pharma-Gesetzgebung wie geplant umgesetzt, wird sich die Versorgung von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen nicht verbessern können.“

Starke Pharmabranche sichert Patient*innenversorgung

Nur durch Forschung und Entwicklung von Pharmaunternehmen entstehen neu zugelassene Therapien. Um die Investitionsentscheidung von Unternehmen positiv zu beeinflussen, stehen drei mögliche politische Hebel zur Verfügung: Großzügige Forschungsförderung, höhere Medikamentenpreise oder lange Schutzzeiten.

Längere Schutzzeiten stellen sicher, dass den Unternehmen genug Zeit bleibt, die bereits Jahre im Voraus getätigten Investitionen zu decken. Dies sichert die Patient*innenversorgung in Europa, den Wirtschaftsstandort sowie den Wohlstand und die Gesundheitssysteme.

Susanne Greber-Platzer abschließend: „Wir brauchen eine starke Pharmaindustrie in Europa, die gemeinsam mit unseren Kliniken und universitären Einrichtungen Forschung an Medikamenten durchführt und diese zur Zulassung bringt. Nur so werden neue Therapien für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen, die bereits jetzt unterversorgt sind, bei uns in Europa entwickelt.“

Arzneimittel: Forschung und Zulassung Ein Arzneimittel entsteht über viele Jahre in mehreren Schritten, die alle ein Risiko in sich bergen: Die pharmazeutische Entwicklung entwickelt ein Produkt wie eine Tablette oder Flüssigkeit, das den Wirkstoff stabil enthalten und im menschlichen Körper an den richtigen Stellen mit der richtigen Geschwindigkeit freisetzen soll. Bei der präklinischen Entwicklung werden mit unterschiedlichen Methoden der Wirkmechanismus und die Toxizität geprüft. In aufwändigen klinischen Studien werden danach Sicherheit und Wirksamkeit geprüft und bestätigt. Abschließend kommt es in Europa zur Zulassung des Arzneimittels durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und in einem zweiten Schritt zur Zulassung durch nationale Behörden, im Regelfall gefolgt von nationaler Kostenerstattung durch die Sozialversicherungsträger.

Über AOP Health Die AOP Health Group umfasst mehrere Unternehmen, darunter die AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH mit Sitz in Wien, Österreich (“AOP Health”). Die AOP Health Group ist der europäische Pionier bei integrierten Therapien für Patient*innen mit seltenen Erkrankungen sowie in der Intensivmedizin. In den letzten 25 Jahren hat sich die Gruppe zu einem etablierten Anbieter von integrierten Therapielösungen entwickelt, der von seinem Hauptsitz in Wien, seinen Tochtergesellschaften und Repräsentanzen in ganz Europa und dem Nahen Osten sowie über Partner*innen weltweit tätig ist. Mit dem Claim „Needs. Science. Trust.“ wird die Grundlage des Erfolgs auf den Punkt gebracht: Vertrauen durch kontinuierlich hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung und eine sehr konsequente und pragmatische Ausrichtung auf die Bedürfnisse aller Stakeholder*innen – insbesondere der Patient*innen und ihrer Angehörigen sowie der behandelnden Ärzt*innen.

Pressekontakt:
DI Isolde Fally
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+43-676-500 4048Original-Content von: AOP Orphan Pharmaceuticals AG, übermittelt durch news aktuell
Quelle: ots