Rare Disease Day 2024: Amgen stellt seltene Erkrankungen in den Fokus

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München (ots) –

Dieses Jahr fällt der Rare Disease Day auf den 29. Februar. Ein Tag, der den seltenen Erkrankungen gewidmet ist, um sie ins Licht der Öffentlichkeit zu bringen. Bereits seit 2008 steht der Rare Disease Day weltweit für soziale Chancengleichheit, Gesundheitsversorgung und den Zugang zu diagnostischen Verfahren und Therapien für Betroffene mit einer seltenen Krankheit. Auch für Amgen ist der Rare Disease Day ein besonderer Tag, denn das Biotechnologie-Unternehmen konzentriert sich bei der Erforschung und Entwicklung innovativer Therapien besonders auf schwere und seltene Erkrankungen, für die es bisher keine oder nur unzureichende Therapiemöglichkeiten gibt. Um auf seltene Erkrankungen aufmerksam zu machen, erstrahlt das Amgen-Gebäude in München am 29. Februar wie viele Monumente auf der ganzen Welt in Pink, Blau, Grün und Lila, den Farben des Rare Disease Day.

Wann gilt eine Krankheit als seltene Erkrankung?

In der Vergangenheit wurden seltene Erkrankungen oft vernachlässigt. Deshalb werden sie auch als „Orphan Diseases“ bezeichnet, als „verwaiste Krankheiten“. Arzneimittel zur Behandlung dieser Krankheiten werden entsprechend Orphan Drugs genannt. Eine Erkrankung gilt in der Europäischen Union als selten, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Personen betrifft.(1) Tatsächlich sind diese Krankheiten aber nicht so selten oder gar vernachlässigbar, wie es auf den ersten Blick erscheint. Immerhin sind bis zu zehn Prozent der Gesamtbevölkerung von einer der etwa 10.000 seltenen Erkrankungen betroffen.(2) Weltweit ist von rund 400 Millionen Menschen auszugehen, die nicht nur unter den Symptomen ihrer Krankheit leiden, sondern auch unter deren Seltenheit.(2) Denn die hat zur Folge, dass die meisten Ärztinnen und Ärzte keine oder kaum Erfahrung mit diesen Erkrankungen haben. Und so dauert es oft lange, bis die richtige Diagnose, passende Spezialisten und, soweit verfügbar, eine Therapie gefunden sind. Die gibt es aber bisher nur für etwa fünf Prozent aller seltenen Erkrankungen.(2) Amgen hat es sich daher zur Aufgabe gemacht, die Behandlungsoptionen und Chancen der Betroffenen durch die Entwicklung weiterer Therapien für schwere und seltene Erkrankungen zu verbessern.

NMOSD als Paradebeispiel für seltene Erkrankungen

Im März, direkt nach dem Rare Disease Day, steht mit den Neuromyelitis-Optica-Spectrum-Erkrankungen (NMOSD) eine bestimmte Gruppe seltener Erkrankungen im Fokus des Interesses. Der NMOSD-Awareness Month März widmet sich international diesen seltenen entzündlichen Erkrankungen, die den Sehnerv, das Rückenmark, das Gehirn und den Hirnstamm angreifen und so schwere, wiederholte Schübe auslösen, die zur Erblindung, Lähmung oder sogar zum Tod führen können. In Deutschland sind geschätzt 1.500 bis 2.000 Menschen von NMOSD betroffen, weltweit etwa 5 bis 40 pro eine Million Menschen.(3,4) Das Problem: Bei 40 Prozent der Betroffenen wird statt NMOSD fälschlich zunächst eine andere zwar auch relativ seltene, aber viel bekanntere Erkrankung diagnostiziert: die Multiple Sklerose (MS).(5) Das hat dramatische Folgen, da die bei MS eingesetzten Therapien bei NMOSD nicht nur unwirksam sind, sondern diese sogar verschlimmern können. Hier kann eine gründliche Aufklärung über die kaum bekannten NMOSD und die Unterschiede zur MS viel für die Betroffenen bewirken. Aus diesem Grund wird Amgen den Monat März nutzen, um weiter über die NMOSD und ihre Symptome zu informieren. Mehr zu NMOSD erfahren Sie hier: https://www.nmosd-in-focus.com/de/

Über Amgen

Amgen ist ein global führendes unabhängiges Biotechnologie-Unternehmen, das seit über 40 Jahren besteht und heute mit etwa 24.000 Mitarbeitenden in fast 100 Ländern vertreten ist. In Deutschland arbeiten wir an zwei Standorten mit rund 650 Mitarbeitenden jeden Tag daran, Patient:innen zu helfen. Weltweit profitieren jährlich Millionen von Menschen mit schweren oder seltenen Erkrankungen von unseren Therapien. Unsere Arzneimittel werden in der Nephrologie, Kardiologie, Hämatologie, Onkologie, Knochengesundheit und bei chronisch-entzündlichen Erkrankungen eingesetzt. Neben Originalpräparaten beinhaltet unser Portfolio auch Biosimilars. Wir verfügen über eine vielfältige Pipeline. www.amgen.de

Halten Sie sich zu aktuellen Themen rund um Biotechnologie infomiert – Besuchen Sie dafür gerne unsere Webseite www.amgen.de oder folgen Sie Amgen Deutschland auf LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/amgengermany/).

Refererenzen:

1. European Commission (n.d.). Rare diseases. Online abrufbar unter: https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/expert-group-public-health/rare-diseases_en. Letzter Zugriff: 26.02.2024.
2. Global Genes, National Organization for Rare Disorders and the National Institute of Health (U.S.). Online abrufbar unter: https://globalgenes.org/rare-disease-facts Letzter Zugriff: 26.02.2024.
3. Etemadifar M, et al. Epidemiology of neuromyelitis optica in the world: a systematic review and meta-analysis. Mult Scler Int. 2015;2015:174720.
4. Mori M, et al. Worldwide prevalence of neuromyelitis optica spectrum disorders. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry. 2018;89:555-556.
5. Beekman J, et al. Neuromyelitis optica spectrum disorder: patient experience and quality of life. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2019;6(4).

DEU-NP-0224-80022

Zukunftsgerichtete Aussagen:

Dieses Dokument enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die auf den aktuellen Erwartungen und Einschätzungen von Amgen basieren. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über Fakten aus der Vergangenheit, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Dies gilt auch für Aussagen über Ertragsprognosen, Betriebsergebnismargen, Investitionsaufwendungen, liquide Mittel oder andere Finanzkennzahlen, erwartete gerichtliche, schiedsgerichtliche, politische, regulatorische oder klinische Ergebnisse oder Praktiken, Verhaltensmuster von Kunden und Verschreibern, Entschädigungsaktivitäten und -ergebnisse sowie andere ähnliche Prognosen und Ergebnisse.

Zukunftsgerichtete Aussagen sind mit beträchtlichen Risiken und Unwägbarkeiten behaftet, einschließlich der nachfolgend genannten und in den von Amgen eingereichten Security and Exchange Commission-Berichten näher beschriebenen. Dazu gehört auch unser jüngster Jahresbericht auf dem Formblatt 10-K sowie nachfolgende Periodenberichte auf den Formblättern 10-Q und Form 8-K. Sofern nichts anderes angegeben ist, trifft Amgen diese Aussagen zum vermerkten Datum und verpflichtet sich nicht dazu, in diesem Dokument enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, wenn neue Informationen vorliegen, Ereignisse eintreten oder aufgrund anderer Gründe.

Für zukunftsgerichtete Aussagen kann keine Garantie übernommen werden und tatsächliche Ergebnisse können von den erwarteten abweichen. Unsere Ergebnisse werden dadurch beeinflusst, wie erfolgreich wir neue und bestehende Produkte im In- und Ausland vermarkten. Sie hängen von klinischen und regulatorischen Entwicklungen ab, die aktuelle und zukünftige Produkte betreffen, von der Umsatzsteigerung bei kürzlich eingeführten Produkten, vom Wettbewerb mit anderen Produkten (einschließlich Biosimilars), von Problemen oder Verzögerungen bei der Herstellung unserer Produkte sowie von globalen Wirtschaftsbedingungen. Darüber hinaus wird der Vertrieb unserer Produkte vom Preisdruck, der Wahrnehmung in der Politik und der Öffentlichkeit und von den Erstattungsrichtlinien der privaten und gesetzlichen Krankenkassen sowie Regierungsbehörden und Managed Care Provider beeinflusst und kann zudem von Entwicklungen bei gesetzlichen Bestimmungen, klinischen Studien und Richtlinien sowie nationalen und internationalen Trends zur Eindämmung von Kosten im Gesundheitswesen beeinflusst werden. Überdies unterliegen unsere Forschungs- und Testarbeit, unsere Preisbildung, unser Marketing und andere Tätigkeiten einer starken Regulierung durch in- und ausländische staatliche Aufsichtsbehörden. Wir oder andere könnten nach der Markteinführung unserer Produkte und Medizinprodukte Sicherheits- oder Herstellungsprobleme oder Nebenwirkungen feststellen. Unser Unternehmen könnte von behördlichen Untersuchungen, Rechtsstreitigkeiten und Produkthaftungsklagen betroffen sein. Darüber hinaus könnte unser Unternehmen von neuen Steuergesetzen betroffen sein, die zu erhöhten Steuerverbindlichkeiten führen. Für den Fall, dass wir unseren Verpflichtungen aus der mit den US-Regierungsbehörden geschlossenen Vereinbarung zur Unternehmensintegrität nicht nachkommen, drohen beträchtliche Sanktionen. Außerdem könnte der Schutz für unsere Produkte und Technologie, der durch angemeldete und erteilte Patente sichergestellt wird, von unseren Mitbewerbern angegriffen, außer Kraft gesetzt oder unterlaufen werden. Zudem könnten wir in aktuellen oder zukünftigen Rechtsstreitigkeiten unterliegen. Wir führen einen Großteil unserer kommerziellen Fertigung in wenigen Schlüsselbetrieben, unter anderem in Puerto Rico, durch und sind darüber hinaus bei unseren Herstellungsaktivitäten teilweise von Dritten abhängig. Lieferengpässe können den Vertrieb bestimmter aktueller Produkte und die Entwicklung von Produktkandidaten beschränken. Für die Entwicklung mancher unserer zukünftigen Produkte und für die Vermarktung und den Vertrieb mancher unserer Handelsprodukte setzen wir auf die Zusammenarbeit mit Dritten. Zudem stehen wir bezüglich vieler der von uns vermarkteten Produkte sowie in Bezug auf die Entdeckung und Entwicklung neuer Produkte in Konkurrenz zu anderen Unternehmen. Die Entdeckung oder Identifizierung neuer Produktkandidaten und die Indikationserweiterung für bestehende Produkte kann nicht garantiert werden, und der Schritt vom Konzept zum Produkt ist nicht gesichert. Daher kann nicht dafür garantiert werden, dass ein bestimmter Produktkandidat oder die Indikationserweiterung eines bestehenden Produktes erfolgreich sein und vermarktet werden wird. Des Weiteren werden manche Rohstoffe, Medizinprodukte und Komponenten für unsere Produkte ausschließlich von Drittanbietern geliefert. Einige unserer Vertriebspartner, Kunden und Kostenträger haben erheblichen Einfluss auf ihre Verkaufsverträge mit uns. Die Entdeckung signifikanter Probleme mit einem Produkt, das einem unserer Produkte ähnelt, kann auf eine gesamte Produktklasse zurückfallen und den Vertrieb der betreffenden Produkte, unser Unternehmen und unser Betriebsergebnis stark beeinträchtigen. Die Akquisition anderer Unternehmen oder Produkte unsererseits sowie unsere Anstrengungen zur Eingliederung aufgekaufter Betriebe kann fehlschlagen. Wir sind immer stärker von IT-Systemen, Infrastruktur und Datensicherheit abhängig. Technische Ausfälle, Cyberangriffe oder Verstöße gegen Datensicherheit können die Vertraulichkeit, Integrität und Verfügbarkeit unserer Systeme und unserer Daten beeinträchtigen. Unser Aktienkurs schwankt und kann von unterschiedlichsten Ereignissen beeinflusst werden. Unser Geschäftserfolg kann die Zustimmung unseres Verwaltungsrats zur Ausschüttung einer Dividende sowie unsere Fähigkeit zur Zahlung einer Dividende oder zum Rückkauf unserer Stammaktien beschränken. Möglicherweise gelingt es uns nicht, Geld zu günstigen Konditionen am Kapital- und Kreditmarkt aufzunehmen oder überhaupt Geld aufzunehmen.

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Quelle: ots